Evrysdi® Nouvelle spécialité // N° 123

Evrysdi^® 0,75 mg/ml poudre pour solution buvable (risdiplam) des Laboratoires Roche France, est une nouvelle spécialité indiquée dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA), chez les patients âgés de 2 mois et plus.

Elle se distingue notamment des autres spécialités déjà disponibles dans cette indication (Spinraza^® et Zolgensma^®) par : sa mise à disposition en ambulatoire et sa dispensation possible en pharmacie de ville, alors que les autres spécialités sont distribuées à l’hôpital ; et sa forme galénique, en poudre pour solution buvable, alors que les autres spécialités sont injectables.

Evrysdi^® contient du risdiplam, un nouveau principe actif. Par son action sur le matériel génétique (pré-ARNm) codant pour la protéine de survie du motoneurone 2 (SMN2), le risdiplam permet d’augmenter la production de protéine SMN fonctionnelle et stable.

Le schéma posologique d’Evrysdi^® est de 1 prise par jour, avec une seringue pour administration orale. La dose est définie en fonction de l’âge et du poids. La dose maximale est de 5 mg par jour, correspondant à un volume de 6,6 mL de solution buvable. Cette dernière doit être reconstituée par un professionnel de santé (le pharmacien d’officine) avant la délivrance au patient ou à son aidant.

Evrysdi^® est soumis à prescription hospitalière, réservée aux neurologues et aux neuropédiatres.

Pour mémoire, les SMA constituent un groupe de maladies rares neuromusculaires d’origine génétique. Elles sont causées par une mutation génétique portant sur le gène SMN1, codant pour la protéine de survie du motoneurone (SMN1). Le déficit en protéine SMN entraîne une dégénérescence des motoneurones alpha de la moelle épinière, avec pour conséquence une atteinte motrice et pulmonaire.

VidalNews du 05 mai 2022.