Maladie de Parkinson Résultats encourageants avec la perfusion intracérébrale de dopamine // N° 153
Selon les résultats de l’essai français de phase I/II DIVE, la perfusion en continu de dopamine directement dans le cerveau des patients ayant une maladie de Parkinson s’est avérée sûre et efficace. Ces résultats viennent ainsi confirmer la faisabilité de cette nouvelle approche thérapeutique longtemps jugée irréaliste en raison de l’instabilité de la dopamine.
En effet, et jusqu’ici, l’administration de dopamine avait été jugée irréalisable en raison de son instabilité chimique. Cependant, les chercheurs français ont mis au point une méthode innovante : la dopamine est produite en anaérobie, ce qui évite son oxydation. Elle est administrée via une pompe implantée sous la peau de l’abdomen, qui délivre de petites doses toutes les 30 secondes à l’aide d’un cathéter directement inséré dans le cerveau. Cette approche est moins invasive que la stimulation cérébrale profonde et plus facile à mettre en place.
Implantée chez 12 patients parkinsoniens du CHU de Lille, la perfusion cérébrale de dopamine a permis un gain de plus de 4 heures de contrôle parfait des symptômes et de plus de 6 heures de temps d’autonomie fonctionnelle par période de 24 heures, par rapport au traitement oral par L-DOPA seul, améliorant ainsi significativement la qualité de vie des patients et en réduisant le temps de dyskinésie.
Après quatre ans de traitement, tous les patients ont choisi de poursuivre ce traitement, car le bénéfice s’est maintenu et aucun événement indésirable grave n’est apparu.
Face à ces résultats encourageants, les investigateurs ont fondé la société InBrain Pharma pour développer cette technologie à grande échelle. Une levée de fonds de 50 millions d’euros est en cours pour financer un essai clinique international de phase 3, prévu en 2026, avec l’objectif de rendre ce traitement disponible d’ici 2030. En plus d’améliorer considérablement la prise en charge des patients, cette avancée pourrait ouvrir un nouveau champ de recherche sur la modulation des doses et le traitement précoce des patients.
Medscape du 17 février 2025.