Spinraza® 1er médicament curatif contre l’amyotrophie spinale 5q // N° 91

 

 

Spinraza® 12 mg solution injectable (nusinersen) est le premier médicament à disposer d’une indication dans le traitement curatif de l’amyotrophie spinale 5q, une maladie génétique rare se traduisant par une atteinte neuromusculaire. Son principe actif, le nusinersen, est un oligonucléotide antisens qui augmente la production de protéine SMN (Survie du MotoNeurone) fonctionnelle en agissant sur l’épissage du gène SMN2.

Selon la Commission de la Transparence, Spinraza® des Laboratoires Biogen France, est un traitement de 1re intention qui doit être réservé aux patients ayant une amyotrophie spinale de type I dont les symptômes ont débuté après l’âge de 3 mois, ainsi qu’aux patients ayant une amyotrophie spinale de type II ou III. La décision de prescription doit être discutée au cas par cas lors de réunions de concertation pluridisciplinaires au sein des centres de référence et de compétence des maladies neuromusculaires.

Spinraza® est administré par voie intrathécale par ponction lombaire, à la dose de 12 mg de nusinersen par injection (5 mL). Le traitement par Spinraza® doit débuter le plus tôt possible après le diagnostic, avec 4 doses de charge aux jours 0, 14, 28 et 63. Une dose d’entretien doit ensuite être administrée tous les 4 mois.

L’utilisation de Spinraza® est réservée à l’hôpital et sa prescription aux neurologues ou aux pédiatres.

 

VidalNews N°766 du 16 mai 2019.

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